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每年进博会,医疗器械及医药保健展区常被冠以“火爆”二字,第五届进博会更是如此。

作为最早“满馆”的展区,医疗展区7万平方米的展览区域,吸引了超过33个国家和地区的350多家企业参展,全球十五大药品巨头今年首次齐聚于此,全球十大医疗器械企业悉数亮相,包含辉瑞、阿斯利康等在内的诸多展商“已预定下一届进博会”。

连日来,走在各大展台之间,澎湃新闻记者发现,这里不乏国内未上市的药物、罕见病药物、抗癌药物等,还有诸多全球首秀、亚洲首展、中国首展的高精尖创新医疗设备。

第五届进博会上,医疗器械及医药保健展区。 本文图片均为澎湃新闻记者 陈斯斯 图

多款“孤儿药”填补国内治疗空白

数据显示,全球目前已知罕见病已超7000种,中国有2000多万患者正在与罕见病作斗争,诸多罕见病面临境外有药、境内无药的挑战。在进博会上,总能找到不少罕见病的创新药。

亨廷顿舞蹈病是一种隐匿起病的罕见病,以舞蹈样不自主运动、精神障碍和痴呆为特征的遗传性神经系统变性病,为常染色体显性遗传,这类患者长期以来无药可用。在此次进博会上,首次参展的跨国药企梯瓦带来一款创新药物——安泰坦,这是中国首个获批的氘代药物,其使用的氘代技术赋予药物活性成分良好的药代动力学曲线,从而在降低给药频率的基础上,对亨廷顿舞蹈病展现出良好的疗效以及安全性和耐受性。

多发性硬化症是中枢神经系统脱髓鞘疾病,随着疾病的进展,患者身体将逐渐硬化如同“木偶”。今年首次参展的梯瓦带来了治疗成人神经系统罕见病——复发型多发性硬化症的药物Copaxone,这一药物填补了国内复发型多发性硬化症治疗领域妊娠和哺乳期女性用药的临床空白。

庞贝病也是一种罕见的常染色体隐性遗传病,患者如果不及时治疗,会导致多个器官、系统不可逆的进行性损伤,从而需长期依赖轮椅和呼吸机,并导致过早死亡。赛诺菲此次带来还未在国内上市的新一代用于庞贝病的酶替代治疗药物Nexviazyme,该药还被FDA(美国食品药品监督管理局)授予“突破性疗法”称号,能显著改善庞贝病患者的呼吸功能和运动能力。

武田制药是亚洲最大的生物制药公司,罕见出凝血疾病是其主攻的重点病种。在本届进博会上,其研发的创新药“马立巴韦”迎来“亚洲首秀”。这是目前全球首个且唯一获批用于治疗成人器官移植或造血干细胞移植后,难治性巨细胞病毒感染或疾病的药物,在欧美被认定为“孤儿药”。